
如今,随着前沿医疗技术与大数据浪潮的交汇,中国生物医药创新版图正在悄然被重新绘制。从数据到算法,从实验室到临床,每一次突破都给患者和家庭带来新的选择。在2025上海国际生物医药产业周上,中国科学院院士、昌平实验室主任、北京大学李绍基讲座教授谢晓亮主导了生物医药研究范式深刻变革的话题。他认为,基因组学、单细胞测序、精准医疗等领域的新一代技术工具将中国的原始创新推向了更高的规模。 “高质量的大数据是关键,人工智能与生物学的融合将加速医学新发展的进程。”打开百度App,欣赏高清图片 1、当大数据进入实验室,科学研究开始“看”到更多关于。今年以来,我国创新药国际竞争能力持续加速提升。数据显示,2025年上半年创新药外部审批总金额超过660亿美元,超过2024年519亿美元的交易总额,其中多笔交易超过10亿美元,显示出中国创新药实力的显着提升和全球化的加速。不过,“我们仍然面临新药首创的挑战,本土药企的创新药采购能力还需要提高。”谢晓亮一开始就表示,虽然中国生物医药的国际地位不断上升,但真正的原始创新还有很长的路要走。对于“如何让医疗创新拥有更强的内生力量”,他并没有止步于挑战,而是深入探讨了改变研究范式的路径。在过去的d药物的研发,科学家大多依靠有限的实验和反复的试错。如今,随着自动化设备和大数据分析的引入,抗体筛选已进入“高通量时代”。 “过去只能手动检测几十种抗体,但现在4000×6000的实验可以自动化。”谢晓亮补充道,这一创新极大地提高了药物研发的效率,使大规模无支持分型成为可能。他特别指出,世界各地的大规模人口数据项目,如英国生物银行,收集了数百万人的整个基因组和医疗记录,成为全球新靶点发现和疾病风险预测的财富。在他看来,这样的数据收集不仅有助于我们了解疾病,而且改变了医学的研发方式。数据不再是冰冷的数字,而是贯穿创新始终的“营养”链。 “许多大型制药公司已经开始根据这些数据寻找新的目标。” “大数据和人工智能的出现,带来了生物医学研究的重大范式转变。它给中国和世界各地的医学界带来了新的机遇。”大数据的积累不仅是科学的基础,也为产业生态的重构开辟了新的通道。创新开始从偶然转变为可复制和可放大的常态。 2 解密“生命暗物质”,AI如何解释疾病迷雾 2024年,Alphafold开发者荣获诺贝尔化学奖,计算生物学迎来历史性时刻。能够准确预测人体内数亿种蛋白质结构的大型人工智能模型,一度需要数年时间才能研究完成。现在我们知道了蛋白质的结构,如何理解它们在生物体内的复杂调控呢?演讲重点关注两类与衰老相关的疾病,一是癌症,二是退行性疾病,特别是神经退行性疾病,比如阿尔茨海默病。”谢晓亮指出,虽然近年来癌症治疗通过早期筛查和免疫治疗取得了显着进展,但“阿尔茨海默病是一个世界性的问题。目前的药物效果还不够,还需要更多的基础研究。”问题的关键可能隐藏在基因组广阔的“未知领域”。谢晓亮表示,“红色的是所谓的编码区,黑色的是非编码区,而编码区只有1%。”这意味着我们前期对基因的研究只触及了冰山一角,而99%的非编码区却包含了大量的突变位点。你和你旁边的人之间的差异大约是 1,000 个突变。”看来这些“无意义”的非编码区域可能包含着解开阿尔茨海默病之谜的钥匙。谢晓亮团队开发的新技术可以准确找到“转录因子足迹”。 “对于任何点突变,如果它落在转录因子的足迹上,我可以计算其 DNA 结合亲和力的 KD 变化。”这项技术带来了关键发现:“它表明致病性突变并不是随机出现的,改变了DNA那个位置的序列,引起结合力的变化,导致基因调控异常。这是非孟德尔疾病的共同特征。钥匙链而不是单个钥匙,来调节基因表达。”这个“钥匙链”比喻解释了为什么阿尔茨海默病很复杂——它不是单个基因的错误,而是整个调节网络的紊乱。当转录因子就像一把万能钥匙,可以控制很多基因的表达时,它的任何细微变化都会引发整个基因网络的连锁反应。 “这个重新“在上海的生物医药创新中,基础研究向临床转化的速度很快。从基础研究实验室到药物研发孵化器,一条完整的创新链条正在形成。这里聚集的不仅是人才、资金、技术,更是一个专业的服务平台,帮助创新成果从实验室到临床的各个环节快速落地。”高质量的大数据是生物医药人工智能的关键。生物医药大数据与人工智能的结合,必然会加速新药研发进程。”在这场变革中,上海凭借完整的产业生态和创新能力,正在成为引领这场变革的重要力量。《上海科技》出品,转载时请注明出处。企业和专家的意见不代表官方立场。作者:徐志上官豪。作者:上海科技
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